近日，百济神州旗下Zanubrutinib被FDA授予突破性疗法认定，由于这是我国自主研发药物首次获得该认可，备受关注。所谓万事开头难，Zanubrutinib的获批给我国其他在研药物打入国际市场开了个好头，定会有很多成功经验值得学习借鉴。
"突破性疗法认定"最初是由美国专利保护组织--Friends of Cancer Research ("癌症研究之友"，FCR)倡议提出。意在倡导"安全且快速"的疾病治疗方式。由于"突破性疗法认定"在药物批准上所取得的积极效果，美国食药监局（FDA）于2012年7月正式将其纳入《美国食品药品管理局安全和创新法案》(FDASIA)，成了法律性的文件。
根据FDA官方指南，"突破性疗法认定"旨在加速开发及审查治疗严重、威胁生命的疾病的新药。拿Zanubrutinib来说，其针对的是成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。套细胞淋巴瘤(MCL)是一种具有独特临床病理特征的B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，约占非霍奇金淋巴瘤的3%～10%。虽然套细胞淋巴瘤与慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤(CLL/SLL)都同属于小细胞淋巴瘤，但与这些疾病的低恶性相比, 套细胞淋巴瘤的恶性程度高且预后差,尤其是母细胞型套细胞淋巴瘤的临床进展快，对常规治疗响应差。也就是说，套细胞淋巴瘤完全符合"突破性疗法认定"针对严重、威胁生命的疾病这一宗旨。
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