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长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗非典型溶血性尿毒症综合征的效果?

时间:2019-01-29 09:48 来源:康必行 作者:康必行海外医疗

  今日,Alexion Pharmaceuticals公司宣布,该公司的长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab-cwvz),在治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的3期临床试验中,达到试验主要终点。在这些未接受过补体抑制剂治疗的患者中,接受治疗后26周内,53.6%的患者的血栓性微血管病(TMA)达到完全缓解。

Ultomiris

  非典型溶血性尿毒症综合征是一种严重的慢性罕见病,它导致重要器官的进行性损伤,主要影响器官为肾脏,可能导致肾衰竭和早夭。这一疾病的主要特征为TMA(全身微血管中出现炎症和血液凝结),这是由于补体系统的慢性,无法控制的激活造成的。

  Ultomiris是一款长效C5补体蛋白抑制剂,只需每个8周使用一次就可以抑制C5蛋白活性,从而抑制终端补体级联反应。终端补体级联反应不受控制的激活,在多种严重罕见病中起到关键作用,其中包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),aHUS,和抗乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力。去年Ultomiris已经被FDA批准用于治疗成年PNH患者。

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(责任编辑:康必行海外医疗)
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