雷利度胺是什么药物?这是一种作用机制复杂的药物,其作用包括抑制肿瘤坏死因子а、白介素-6和IL-12,诱导Caspase-8介导的凋亡、抑制细胞黏附和血管生成,通过诱导白介素-2和干扰素г刺激T和NK细胞增殖,抑制Akt磷酸化等。因此,它还有可能抑制恶性克隆细胞增殖,促进其凋亡的效果,临床数据调研有此药列入骨髓增生异常综合征治疗的结果。
雷利度胺治疗MDS-5q者有疗效,那么对于非5q综合征的MDS病人有无疗效?答案是有的,同样是临床二期的数据,雷利度胺对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。试验共纳入病例214例,56例中有26%病人脱离输血。平均起效时间为4.8周。疗效维持时间平均为41周。各方面数据评估有效率为43%。主要毒副作用还是中性粒细胞减少与血小板减少问题。
对于雷利度胺能否根除恶性克隆造血干细胞的问题,答案是不能有效根除,对于转白率高的骨髓增生异常综合征病人而言,恶性克隆造血干细胞增殖是导致病情缓解后最终复发以及进展急性白血病的根源所在。因此,治疗不单要针对血液学,还需要针对骨髓象的抑制,阻止病情再度进展。
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