日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。
三周前，AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果，表明Zolgensam在治疗1型SMA患者时疗效出色。这些最新公布的试验结果显示，Zolgensma不但可以显著改善1型SMA患者的健康，而且可以用于治疗2型SMA等其它症状相比较轻的SMA患者，从而扩大Zolgensma的适用范围。
SMA是一种严重的神经肌肉疾病，患者由于运动神经元死亡导致进行性肌肉无力和瘫痪。SMA是由于编码运动神经生存蛋白（SMN）的SMN1基因上出现突变，导致SMN蛋白水平的缺失。SMA是导致婴儿死亡的首要遗传因素。根据SMN蛋白水平缺失的程度，SMA可以被分为几个类型。最严重的1型SMA患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分（>90%）在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。
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