艾曲波帕的治疗效果好吗?
研究者进行了一项2期研究(纳入免疫抑制难治性再生障碍性贫血患者),以确定口服血小板生成素模拟(药物)艾曲波帕能否改善血细胞计 数。25例患者接受艾曲波帕[剂量为(每日)50 mg,必要时可增至每日150 mg的最大剂量]治疗,共12周。主要终点是具有临床意义的血细胞计数或输血非依赖性改变。有缓解的患者继续接受艾曲波帕治疗。
结果发现在12周时,25例患者中的11例(44%)有至少一系的血液学缓解,并且毒性效应轻微。9例患者不再需要血小板输注(血小板计数中位增加 44000/mm3)。6例患者血红蛋白水平提高(中位增加4.4 g/dl),其中3例既往依赖红细胞输注,(治疗后)不再需要输注。9例患者中性粒细胞计数增加(中位增加1350/mm3)。连续骨髓活检显示有缓解的 患者三系血细胞生成正常化,并且无纤维化的增加。免疫功能监测显示没有一致的改变 。
综上所述,可以得知艾曲波帕疗效是非常不错的。
2014年2月3日,葛兰素史克宣布,FDA 授予艾曲波帕突破性治疗药物资格,用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。突破性治疗药物资格是 FDA 最新的计划,旨在加快用于严重或危及生命疾病药物的开发和审评。当年8月,FDA 批准其艾曲波帕的补充新药申请,一日 1 次用于对免疫抑制疗法(IST)响应不足的重型再生障碍性贫血(SAA)患者血细胞减少症(cytopenia)的治疗。那么艾曲波帕的疗效如何呢?
《新英格兰医学杂志》(N Engl J Med)7月5日发表的一项研究表明在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中,用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关。
免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血(以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征)。1/3的患者有免疫抑制难治性疾病,伴有持续、重度血细胞减少以及造血干细胞和祖细胞严重缺乏。血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加。
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