艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，它通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增值而发挥作用，适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少症。
2016年4月，欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫（先天性）血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用，艾曲波帕口服混悬剂旨在用于不能吞咽片剂的幼儿。
艾曲波帕治疗血小板减少症效果如何呢？
一项艾曲波帕I期临床试验结果表明，对接受吉西他滨治疗的实体肿瘤患者，艾曲波帕较之于安慰剂对照组，可减少出现化疗延迟和化疗剂量减少者的比例（14% vs.50%）。一项研究共入组41例非霍奇金淋巴瘤，随机分入安慰剂组或PEG-rHuMGDF治疗组，中位随访8.5年。结果显示，治疗组总生存率59%，安慰剂组31% 。
一项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者（确诊时间大于等于6个月），目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明，在接受艾曲波帕治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L,同时中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39％的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。
由此可见，艾曲波帕治疗血小板减少症效果十分不错。
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