首款IDH2抑制剂恩西地平enasidenib由Agios Pharmaceuticals与新基研发，于2017年8月被FDA批准治疗IDH2突变患者的复发性AML.
恩西地平Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。在接受最短6个月的治疗后结果显示：
大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月；
4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月；
在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平enasidenib治疗后不再需要输血；
首款IDH1抑制剂ivosidenib也是由Agios Pharmaceuticals开发，于2018年7月获得FDA批准治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
FDA批准vosidenib用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克vosidenib的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。
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