美法仑/马法兰获批治疗急性白血病患者，难治性急性白血病占全部初治病例的20%左右。难治性儿童急性淋巴细胞白血病最少，仅占5%左右。难治性成人急性淋巴细胞白血病占20%左右。难治性急性髓细胞白血病占30%左右。难治性急性白血病的定义为：①用标准的诱导缓解方案治疗2个疗程未达部分缓解者。②首次缓解后6个月内复发者，又称早期复发。③首次缓解后6个月后复发，但用原诱导缓解方案再次治疗失败者。④多次复发者。
临床试验纳入难治性成人急性白血病(RAAL)15例，年龄范围15—74岁，平均52岁，6例为ANLL复发；5例为ALL复发；3例系由MDS转为ANLL；1例系多发性骨髓瘤经马法兰治疗4年后，转为ANLL.开始的9个病人用环磷酰胺350mg/m~2,24小时静脉输注，连续5天;Ara-C 100mg/m~2,静脉冲注，Q12h,10次；VCR2mg,静脉冲注，第一天；强的松100mg/日，口服，连续7天。后来的6个病人，环磷酰胺增至7天；Ara-C增至14次。所有病人都给予有力的支持疗法，包括应用抗生素、对有感染和血小板减少者分别输注粒细胞和血小板。
美法仑/马法兰治疗白血病的效果较显著。除了白血病以外，美法仑还对多种肿瘤患者有抑制作用，包括多发性骨髓瘤、精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、真性红细胞增多症，恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌、恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤等。
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