艾曲波帕片最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗对慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少症，这些患者对皮质类固醇，免疫球蛋白治疗或脾切除术反应不足。2014年2月艾曲波帕片获得了对于免疫抑制疗效没有充分响应的再生障碍性贫血患者的突破性疗法认定。艾曲波帕片已经显示在一些再生障碍性贫血患者中产生三系造血，导致血小板计数增加，以及红细胞和白细胞计数。
艾曲波帕片治血小板低效果如何？
在2/3期试验中，用艾曲波帕片治疗慢性/持续性免疫性特发性血小板减少症(ITP)≤6个月即可增加血小板计数、减少出血。
研究人员进行一非盲的EXTEND研究，评估艾曲波帕片用于ITP成年患者的长期安全性和有效性。共302位患者参与研究，艾曲波帕片的中位持续治疗时间是2.37年。第2周时，血小板计数增长的中位值≥50x109/L,并持续贯穿整个治疗期。有259位(85.8%)获得反应(至少一次血小板计数≥50x109/L)，133(52%)患者获得持续反应≥25周。
对于血小板计数<15x109/L、已接受过多次治疗和(或)进行过脾切的患者，反应性较低。101位合用ITP治疗药物的患者中有34位至少停用一种药物。1年时，患者出血症状从起始的57%下降至16%。41位(14%)患者因副反应而退出研究：肝胆毒性(7例)、白内障(4例)、头痛(2例)和骨髓纤维变性(2例)，其他AEs仅各有1例。在进行治疗的一年里，血栓栓塞(6%)和肝胆毒性(15%)的发生率没有增加。
ENTEND提示长期应用(>6个月)艾曲波帕片对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L)并减少出血，效果显著。
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