替莫唑胺治疗是用于治疗袭性垂体肿瘤(APT)，显著改善了临床结果和长期生存率，已经彻底改变了在这一领域的临床实践。该药的应用现在已经得到认可，但是大量的患者对治疗没有反应，并且中止替莫唑胺(TMZ)治疗后复发是常见的。临床医师仍面临许多挑战，如适当的患者选择、治疗持续时间和联合治疗的作用。
目前，文献中有300多个独特的病例，涉及多个病例报告和多个病例研究系列，其中包括由欧洲内分泌学会(ESE)的一个工作组开展的一项国际调查中产生的166例患者的最大队列。鉴于APT的罕见性，在这一领域进行任何正式的临床试验都是不太可能的。对前40例已发表的病例的分析显示，反应率为60%。从那以后，病例系列研究被用来缓和最初成功病例的报道所带来的对TMZ反应率的过度陈述。ESE大型调查的目的是借鉴国际经验，包括阳性和阴性，以更好地确定TMZ在APT治疗中的真实疗效。156例名患者的总体应答率(包括部分性和完全的肿瘤复原)为37%。然而，大约三分之一接受TMZ治疗的患者病情稳定，这也有显著的临床益处。现在，在最初的病例报告十多年后，该领域首次发表的指南建议将TMZ单药治疗作为APT治疗管理的一线化疗。
患者群体在服用替莫唑胺药品之后包括垂体癌的进袭性垂体肿瘤(APT)的疗效被发现，为这些具有挑战性的肿瘤的治疗提供了前所未有的实践改变。在2006年发表的第一例TMZ病例报道之前，使用了各种化疗方案，其反应最多是部分性和暂时的。垂体癌(PC)患者预后差，生存期不足1年。在有了TMZ以后，进袭性垂体瘤（APT）患者的长期生存率有了显著提高，对TMZ治疗有反应的患者的5年总体生存率高达90%。
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