鲁索替尼是靶向药吗？2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼（鲁可替尼）用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。鲁索替尼（鲁可替尼）被称为世界上第一个获批专门治疗骨髓纤维化的靶向药。
骨髓纤维化（MF）是一种非常罕见的疾病，会破坏人体正常的血细胞生成。可使患者导致贫血/虚弱/疲劳/脾脏和肝脏肿大等症状。骨髓纤维化发病原因现在还没有明确答案。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。
2017年3月10日，鲁索替尼（鲁可替尼）获得中国CFDA批准，主要适用于中危或高危的原发性骨髓纤维化/真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化/原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化患者的治疗。
鲁索替尼（鲁可替尼）治疗效果十分显著，鲁索替尼（鲁可替尼）3年的临床研究表明，这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量，而且与最佳治疗相比，服用鲁索替尼（鲁可替尼）进行治疗，可降低患者约56％的死亡风险。该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。
但是患者不能因为鲁索替尼（鲁可替尼）良好的治疗效果而盲目服用该药品进行治疗，服用鲁索替尼（鲁可替尼）也会产生一定的副作用或不良反应，其中最常见的不良反应包括有：贫血/眩晕/血小板计数低/瘀斑/头痛等等。患者在接受鲁索替尼（鲁可替尼）治疗前，一定要接受详细的检查，并按照医生的诊疗建议严格用药，患者在服用鲁索替尼（鲁可替尼）治疗时，不可擅自增加或减少药物剂量，正确用药才会对病情有帮助。
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