芦可替尼（Ruxolitinib）作为首个被美国食品与药品监督管理局(FDA)批准上市的选择性JAK1/2抑制剂，可用来治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN）、原发性血小板增多症（ET）以及其他血液肿瘤。
1、芦可替尼在MPN（包括MF）中的临床研究结果
目前，已有大量芦可替尼在MF患者中疗效和安全性的临床试验，如comfort-Ⅰ、comfort-Ⅱ等。上述两项试验均按照2013年欧洲白血病网（ELN）疗效评价标准，以影像学检查脾脏体积减少≥5%和症状改善作为评估患者治疗反应评效指标。
芦可替尼/鲁索替尼(Ruxolitinib/Jakafi)最新适应症有哪些？
2、芦可替尼在ET中的临床研究结果
majic 是一项随机对照临床Ⅱ期试验，比较芦可替尼组与 BAT 组在羟基脲耐药或不耐受 ET 患者中的疗效。随访 1 年后虽然芦可替尼组总体症状评分（TSS）下降最大百分比在前 12 个月内显著高于对照组（32% vs 0，P=0.030），但是在第12个月时患者全身症状反应率在两治疗组之间无显著性差异（29% vs19%，P=0.370）。该试验提示芦可替尼组与 BAT 组在控制血细胞计数、疾病转化、血栓形成或出血等方面无显著性差异，仅在治疗部分ET的相关全身症状，如瘙痒、肌肉酸痛、盗汗等方面效果更佳。
3、芦可替尼在其他血液肿瘤中的临床研究结果
在急、慢性骨髓恶性肿瘤中已经发现JAK2突变和 JAK/STAT 通路异常激活以及 JAK2 融合转录物。一项临床前试验提出，对于Ph阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph +ALL）患者，同时降低BCR-ABL和JAK2活性可以抑制白血病细胞增殖，使用芦可替尼（即鲁索替尼）具有一定的疗效。
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