90年代初期开展的2项三期临床研究（MP-104-NM-001，MP-104-NM-002）支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估醋嘿唑龙在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。

　　受试者随机接受醋嘿唑龙0.9/mg/kg/天，或1.2/mg/kg/天，泼尼松0.75 mg/kg/天，和安慰剂。醋嘿唑龙两个剂量组均较安慰剂组有显著改善。MP-104-NM-002是一项支持性研究评价醋嘿唑龙在5-11岁DMD男性患者的疗效（n=38）。受试者服用醋嘿唑龙2mg/kg,隔日给药，或者安慰剂。与安慰剂组相比醋嘿唑龙组在6个月时肌力提高（LS平均改变0.57），安慰剂组（LS平均改变-0.64，p=0.019）。

　　由于两项临床研究均在90年代初期进行，临床药品的处方信息无法获得。由于3期临床研究没有收集PK数据。因此无法直接桥接3期临床研究数据。因此申请人进行了一系列BA/BE试验希望间接桥接3期临床研究。

　　申请人进行BA/BE研究包括：醋嘿唑龙片6mg多剂量研究；醋嘿唑龙片6*6mg单剂量；禁食，高脂肪餐后，研碎后与苹果汁混合分别服用醋嘿唑龙片36mg,禁食服用醋嘿唑龙片6*6mg；禁食服用醋嘿唑龙混悬液36mg的生物等效性和食物影响研究；拟申报EMFLAZA （36mg）与Calcort (6*6mg)的生物等效性研究。为了桥接早期进行的临床研究，避免重复研究，申请人进行了多项BA/BE试验，最终获得FDA的批准。

　　杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，其特征是进行性肌肉退化和萎缩，是肌营养不良中最常见的类型。DMD由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺乏所导致，这种蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。DMD的发病年龄通常在3～5岁之间，并且会持续恶化，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。随着病情的发展，将会出现可危及生命的心脏和呼吸系统疾病 ，大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，患者通常在 20多岁或者30多岁时死于这些疾病，但疾病严重程度和预期寿命因个体而异。

　　除了本品Emflaza以外，eteplirsen（Exondys51）是FDA目前唯一批准的治疗DMD药物，2016年获得加速批准用于治疗编码抗肌萎缩蛋白基因（dystrophin）突变中，针对略过第51个外显子治疗的一部分DMD患者。Eteplirsen获得加速批准是基于某些接受治疗的患者骨骼肌中观察到了抗肌萎缩蛋白的增加，达到了替代终点。Eteplirsen是首个经 FDA批准用于治疗该疾病的新药，适用于确诊抗肌萎缩蛋白基因外显子 5l(exon51)突变的患者，这类人群约占DMD患者总数的 13％。此外糖皮质激素，例如泼尼松，临床也常超说明书使用来延缓肌肉强度丧失。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.点击拓展阅读：醋嘿唑龙/地夫可特(DEFLAZACORT)可用于杜氏肌营养不良症

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