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司美替尼(Koselugo)用于神经纤维瘤治疗用药的效果怎么样呢?

时间:2020-12-04 14:06 来源:海外医疗 作者:康必行海外医疗

  司美替尼(Selumetinib)是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂,司美替尼于2019年4月被授予美国FDA突破性疗法称号,2019年12月被授予罕见儿科疾病称号,2018年2月被授予孤儿药称号,2018年8月被授予欧盟孤儿称号,2018年12月被授予Swissmedic Orphan Drug Status,用于治疗I型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者。神经纤维瘤治疗用药司美替尼效果如何?

司美替尼(Koselugo)

  神经纤维瘤病是一种罕见且使人衰弱的遗传疾病。大约30-50%的NF1患者患有PN-神经鞘内生长的肿瘤。这些PN可引起临床问题,例如疼痛,运动功能障碍,气道功能障碍,肠/膀胱功能障碍和毁容。临床结果显示,以司美替尼(Selumetinib)作为每日两次口服单药治疗的小儿NF1 PN患者,总缓解率(ORR)为66%(50例中的33例,确认为部分缓解)。ORR定义为已确认完全或部分缓解至少20%肿瘤体积的患者百分比。

  目前司美替尼(selumetinib)还没有在国内上市,康必行海外医疗是一家海外医疗服务公司,可以协助国内患者不出国就能购买到正品有保障的司美替尼。更多司美替尼(selumetinib)的药品信息,患者可以咨询康必行海外医疗客服进行详细的了解。

更多详情请访问 司美替尼 https://www.kangbixing.com



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(责任编辑:康必行海外医疗)
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