尼拉帕尼的疗效在一项国际性、双盲、设有安慰剂对照的3期临床试验中得到了验证。
这项临床试验一共招募了553名患有复发性卵巢癌的患者，该试验显示，当患者存在BRCA突变，接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为21个月，而安慰剂组为5.5个月；不仅如此，无BRCA突变的患者也能从中受益，试验发现，对于无BRCA突变的患者，接受尼拉帕尼治疗后中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组为3.9个月。
尼拉帕尼实验结果显示无论是BRCA突变患者还是非突变患者，都能从尼拉帕尼治疗中获益。
尼拉帕尼的用法用量：
尼拉帕尼的推荐剂量是口服300mg,每日一次。是否与食物同时服用均可。服药时应整粒胶囊吞服，最好在每天同一时间服用，而睡前服用时处置恶心的有效方法。
注意口服时，用水送服，胶囊不能打开、破碎或且是咀嚼后服用。尼拉帕尼有可能导致恶心症状，建议在睡前服用，可最大程度避免。如因呕吐或是遗忘漏服，不用额外服用，到下一次的服用时间按正常服用即可。
如因呕吐或是遗忘漏服，不用额外服用，到下一次的服用时间按正常服用即可。
药物过量：尼拉帕尼药物过量事件中没有特异性治疗，和尚未确定药物过量的症状。在药物过量的事件，应遵循一般支持性措施和应对症地治疗。
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