原发性胆汁性肝硬化（PBC）是一种常见的自身免疫性肝胆疾病，主要发生于40 岁以上的中年女性，奥贝胆酸用于治疗胆汁淤积性肝病的药物，针对熊去氧胆酸没有充分应答或不能耐受的患者。那奥贝胆酸治疗效果好吗？
一项为期1年的奥贝胆酸Ⅲ期临床试验显示，既往对UDCA应答不佳的患者，分为安慰剂组、奥贝胆酸10 mg组和5 mg组，疗效判定标准是ALP不超过正常值上限1.67倍T-BIL正常，或ALP至少下降15%。3组应答率分别为10%、47%和46%。奥贝胆酸5 mg组中，经过6个月治疗后对药物没有充分应答的患者，在剩余的6个月将剂量增加到10 mg。5 mg剂量组及那些转换到更高剂量的患者中有46%达到研究的主要目标，而最初接受10 mg治疗的患者有47%达到研究的主要目标。对达到主要目标的患者进行肝脏检测，结果显示病情好转，而安慰剂组患者的病情有恶化倾向。
该组研究数据提示，给予更小剂量的奥贝胆酸治疗，仍有不少患者获益，对于奥贝胆酸的有效剂量还有待评估。尽管奥贝胆酸在治疗PBC中表现出了良好的效果，但仍有部分患者应答欠佳。
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