在早期临床试验中，维奈托克对高危髓系癌患者的治疗效果显著，维奈托克是首个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，通过抑制凋亡BCL-2达到促进慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞凋亡的目的。Venetoclax（维奈托克）是一种靶向疗法和抗肿瘤药，也是 BCL-2（B 细胞淋巴瘤-2）抑制剂（有关更详细的解释，请参阅下方的 Venetoclax（维奈托克）的作用原理）。
Venetoclax（维奈托克）是一种小分子，能够进入细胞并与抗凋亡蛋白 B-细胞淋巴瘤-2 (BCL-2) 相结合，从而恢复癌细胞凋亡（死亡）。另一种理解方式是 Venetoclax（维奈托克）阻断了可促进过表达BCL-2 的肿瘤细胞存活的重要通路，从而导致肿瘤细胞死亡（促凋亡）。此后，有关维奈托克适应症扩大的研究陆续经过FDA批准。
【适用范围】
用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），适用于染色体17p缺失，或复发/难治性慢性淋巴细胞白血病。
【作用机制】
Venetoclax在过表达BCL-2的肿瘤细胞中具有细胞毒活性。Venetoclax选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2，该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞和急性髓细胞性白血病（AML）细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关。Venetoclax直接与BCL-2蛋白结合，置换促凋亡蛋白并恢复凋亡过程。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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