泊马度胺的疗效和安全性：一项大型研究，评估泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗该类患者的安全性和有效性。
该项研究纳入了先前经硼替佐米和来那度胺治疗失败和先前接受足够蒽环类药物治疗的患者。研究方法是：第1-21天，给予泊马度胺4 mg；第1，8，15和22天，给予低剂量地塞米松40mg（年龄>75岁的患者，20 mg），治疗至患者疾病进展或不可耐受的毒性反应。主要研究终点是安全性，次要终点包括总响应率（ORR）、响应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。
该研究共纳入682名复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，中位年龄为66岁，距离确诊的中位时间为5.3年。先前接受的中位治疗数为5。大多数患者同时对来那度胺和硼替佐米难治（80.2%）。中位随访为16.8个月；中位治疗持续时间为4.9个月。
最常见的3/4级治疗突发性不良反应为血液学毒性（中性粒细胞减少[ 49.7% ]，贫血[ 33% ]，和血小板减少症[ 24.1% ]）。最常见的3/4级非血液学毒性事件为肺炎（10.9%）和疲乏（5.9%）。3/4级静脉血栓栓塞和周围神经病变比较少见（各占1.6%）。ORR为32.6%，中位DOR为7.4个月。中位PFS和OS分别为4.6个月和11.9个月。
泊马度胺疗效和安全性
截止目前，该研究是规模最大的泊马度胺和低剂量地塞米松治疗RRMM的评估试验，进一步证实了该方案可带来显著意义的临床获益，并且通常易耐受。
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