Tibsovo获美国FDA批准，用于经一款检测方法（RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。Tibsovo是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，此批准，使Tibsovo成为首个也是唯一一个获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。

　　AML是一种血液和骨髓恶性肿瘤，病情发展迅速，该病是成人群体中最常见类型的急性白血病，约占全部急性白血病病例的80%。在美国，每年大约2万例新病例，大多数AML患者病情最终会复发。R/R AML预后很差，5年生存率约为27%。在6-10%的AML患者中，突变的IDH1酶阻碍了正常的造血干细胞分化，导致AML的发生。

　　Tibsovo是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括AML、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。除了AML之外，Agios公司也正在评估Tibsovo用于携带IDH1突变的新诊AML、胆管癌、低级别神经胶质瘤的潜力。

　　此次获批，是基于一项开放标签、单组、多中心、剂量递增、扩展研究（NCT02074839）的数据。研究入组了174例经雅培RealTime™ IDH1伴随诊断试剂盒检测证实为携带IDH1突变的R/R AML成人患者。研究中，Tibsovo起始剂量为每日口服500mg,直至病情进展、出现不可接受的毒性、或接受造血干细胞移植。患者中位年龄67岁（范围：18-87岁），已接受抗癌疗法种类中位数2（范围：1-6），63%患者对先前疗法难治，33%患者是继发性AML.主要终点是完全缓解率（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）之和。CRh定义为骨髓中原始细胞＜5%、无疾病迹象且外周血计数部分恢复（血细胞＞50000/微升和NC＞500/微升）

　　Tibsovo治疗结果显示：

　　（1）CR+CRh率为32.8%（n=57/174，95%CI:25.8-40.3），其中CR率为24.7%（n=43/174，95%CI:18.5-31.8），CRh率为8%（n=14/174，95%CI:4.5-13.1）；

　　（2）CR+CRh中位持续时间8.2个月（95%CI:范围5.6-12个月）；

　　（3）达到CR或CRh的患者中，从治疗到获得CR或CRh最佳缓解中位时间2.0个月（范围：0.9-5.6个月）；

　　（4）基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中，有41例（37.3%）在基线后56天不依赖RBC和血小板输注；

　　（5）基线时同时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中，有38例（59.4%）在基线后56天仍然保持不依赖输注；

　　（6）174例患者中有21例（12%）在接受Tibsovo治疗后接受了干细胞移植。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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