2019年4月，厄达替尼（Erdafitinib, Balversa）获批成为首个用于治疗携带基因突变的转移性尿路上皮癌的靶向药物。根据临床试验的初步数据，FDA授予该药物“加速批准”资格。它可以阻断成纤维细胞生长因子受体（FGFR）蛋白的活性，因此可以用于FGFR基因突变阳性的患者。

　　试验主要负责人、MD安德森癌症中心肿瘤医师Arlene Siefker-Radtke博士介绍，厄达替尼能够让携带了任意一种FGFR基因的突变的晚期膀胱癌患者获益。据2019年7月25日《新英格兰医学杂志》报告，厄达替尼缩小了一些癌症患者的肿瘤体积，而这些患者对其他治疗并无反应。FDA批准的患者人群涵盖了在标准化疗治疗期间或之后，癌细胞已扩散到膀胱外或身体其他部位的患者。

　　博士指出，FDA已经批准了几种用于晚期膀胱癌的检查点抑制剂，但只有约20％的患者出现了疗效反应。相比之下，研究显示，在厄达替尼的2期临床试验中，40%的患者对该药物产生了疗效反应。为了证实这项研究结果，3期临床试验将比较厄达替尼、标准化疗、以及检查点抑制剂派姆单抗(Keytruda)对FGFR突变的晚期膀胱癌患者的疗效。

　　临床试验结果

　　大约20%的膀胱转移性尿路上皮癌患者和35%的肾盂和输尿管转移性尿路上皮癌患者被检测到FGFR基因突变。批准厄达替尼的同时，FDA还批准了一种辅助诊断检测，可用于帮助识别FGFR突变阳性的患者。在参与试验的99名患者中，87名患者曾接受过化疗，其中43%的患者曾接受过至少两个疗程的化疗。近80%的患者发生了远处淋巴结转移。

　　“总体而言，这类患者的预后通常较差。”Siefker-Radtke博士表示。对此，未参与试验的NCI癌症研究中心Andrea Apolo博士指出，“40％的反应率确实非常成功”。“对于一些膀胱癌患者来说，厄达替尼是一种重要的新药”。试验中，疾病进展前的中位时间（无进展生存期）为5.5个月，中位总体生存期为13.8个月。最常见的治疗相关副作用包括口腔粘膜炎症或刺激、指甲变化和手足综合征。此外，Siefker-Radtke博士介绍，厄达替尼也可能导致眼部疾病，从而出现视野改变，但这都是可以治疗的。临床试验中，46%的患者出现了副作用，调整治疗剂量后大体缓解。13%的患者因副作用而停止治疗。

　　治疗的快速反应

　　部分受试者在使用厄达替尼后不久，就对其产生了反应。“一些病情进展迅速的患者对药物的反应之快，让我感到惊讶。”“在治疗开始后一两周内，某些患者的健康状况得到了显著改善。”其中一组患者——对免疫药物没有反应的患者——反应率为59%，这表明，这些患者对厄达替尼尤为敏感。而在先前的膀胱癌临床试验中，Siefker-Radtke博士注意到，FGFR突变阳性患者与FGFR突变阴性患者相比，前者对检查点抑制剂的反应更小。研究人员表示，仍需进一步研究来确认药物疗效。3期试验将针对厄达替尼和检查点抑制剂对FGFR突变尿路上皮癌患者的获益程度来进行比较。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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