2012年11月，托法替尼获得美国FDA批准用于治疗中度到重度的类风湿性关节炎（RA），成为全球首个被批准治疗类风湿性关节炎的JAK抑制剂。2018年3月，美国FDA批准托法替尼用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠（UC）。

       溃疡性结肠炎是一种慢性、致衰性、经常被误解的炎症性肠病，影响全球数百万人，症状包括伴有血液和粘液的慢性腹泻、腹痛、抽经、发烧、体重减轻等，常规治疗目标是诱导并维持症状缓解。糖皮质激素使治疗UC的有效药物，通常在用药3天内症状可缓解。但激素具有明显的副作用，会增加身体多系统的损伤风险，不适合长期使用。巯基嘌呤（硫唑嘌呤和6-巯基嘌呤）短期效果有限，药物达到最大治疗效果，需要至少8周时间。抗-TNF生物制剂（如英夫利西单抗）和抗-整合素生物制剂（如维多珠单抗），对UC的治疗具有显著的疗效，且起效较快。但随着时间推移，患者可能出现血清药物浓度不足，抗药物抗体的形成，药物失效等问题。而且这些药物皮下或静脉注射，使用不方便。因此，安全有效，起效迅速、疗效持久的口服用药方案，对于UC的治疗具有重要意义。

　　托法替尼是一种口服小分子Janus激酶（JAK）抑制剂，可用于治疗溃疡性结肠炎。之前两项III期的临床试验显示，使用托法替尼（10 mg/次， 每日两次）的患者，在用药第8周表现出显著的Mayo评分改善（包括直肠出血和大便次数改善）。此外，为评估托法替尼治疗UC的安全性，研究者启动了一项长期研究（OCTAVE），在52周维持治疗期间，安全性与其它人群相似。这项研究使用先前OCTAVE研究诱导治疗期间的数据，通过分析每日电话随访记录，评估托法替尼诱导治疗0-15天的每日疗效。

　　研究共纳入1139名中度至重度活动性UC患者，这些患者先前使用激素、巯嘌呤或抗-TNF生物制剂不耐受或治疗失败。905例患者接受托法替尼（10 mg, 每日两次）治疗，234例患者接受安慰剂治疗，持续8周。记录用药0-15天疾病情况，计算每日排便次数和Mayo直肠出血评分。结果显示，与对照组患者相比，UC患者接受托法替尼治疗第3天时后，每日排便次数（P <0.01）和直肠出血（P <0.01）的改善更显著。在用药第三天，使用托法替尼的患者28.8％大便次数降低，32%直肠出血减少，显著高于对照组（17.9％和20.1％）。总之，这项研究发现在接受托法替尼诱导治疗的第3天，UC患者腹泻和直肠出血的症状明显改善，表明该药物可在UC患者中快速起效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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