米托坦目前获批的适应症主要有两种：一是将其用于治疗不能手术的肾上腺皮质肿瘤，二是将其用于治疗库欣综合征（又称皮质醇增多症或柯兴综合征）。

　　（1）肾上腺皮质肿瘤

　　大多数研究显示，终末期肾上腺皮质癌（ ACC）患者的中位生存时间大约为 12 个月。米托坦是唯一被批准用于终末期 ACC 患者中的药物。尽管缺少前瞻性对照研究，但是美国在 1970 年，欧洲在 2004 年，分别批准米托坦用于治疗终末期 ACC 患者。大多数的资料都是来源于一系列回顾性研究，这些研究结果显示米托坦治疗终末期 ACC 最大应答率为 24%。

　　多年以前，有人提出血浆米托坦目标浓度的概念，最近一项回顾性研究表明，血浆米托坦的浓度达到 14mg/L 时，可以改善总体预后。仅仅依托泊苷、阿霉素、顺铂和米托坦四种药物联合化疗的方案进行过随机对照试验。这是国际上第一个关于终末期和转移性肾上腺癌治疗随机对照研究，共纳入 304 名患者，比较了 EDP-M 方案和链脲霉素加米托坦方案（Sz-M）, 这两种方案都是用作一线和二线细胞毒性治疗方案。尽管两种治疗方案之间的总体存活率没有统计学差异，但是两者之间的治疗应答率和无恶化生存期具有明显统计学差异。

　　（2）库欣综合征（皮质醇增多症）

　　小剂量的米托坦具有抑制类固醇合成活性的抗肾上腺素的药物，主要为20,22-碳链分解酶，可能还有其他酶，如11β-羟化酶和18-羟化酶。米托坦（即解腺瘤片）未广泛用于治疗皮质醇增多症，但据报道，在一个单中心治疗的76例患者中72%治疗有效，所有患者的血浆浓度超过8∙5 mg / L，尿游离皮质醇达到控制。

　　米托坦说明书中的推进剂量为：每天6~15mg/kg,分3~4次口服，从小剂量开始逐渐增大到最大耐受量，其变化范围每天2~16g,一般每天8~10g。如出现不良反应，则减少剂量，直到确定最大耐受量，治疗应持续到出现临床效果，有效后改为每天2~4g,4~8周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效，则停止治疗。

　　治疗应在熟悉此药的医师指导下进行。如果患者可以耐受较高的剂量，而且可能因此改善临床反应时，剂量应该持续增加直到发生不良反应为止，到目前为止所累积的经验显示，连续使用米托坦最大可能的剂量治疗乃是最好方法，可使用到18~19 g/day。对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。

　　米托坦口服后给药量的40%〜60%由胃肠道吸收。每次给药3〜4小时后血中药物浓度达高峰。给药剂量10%〜25%以可溶于水的代谢物随尿排出，60%以原形从粪便中排出。曼托坦分布广泛，主要贮存于脂肪组织中，停药10周后仍可在血中检测出药物。服用曼托坦时常见的不良反应有抑制中枢神经系统、眩晕、嗜睡、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等，其他副作用还有头痛、高血压、体位性低血压、抑郁、神志不清、肌肉震颤、出血性膀胱炎等。对于轻微至中等程度的肝脏或肾脏受损的患者，米托坦的服用剂量可能需要根据药物的血液浓度相应下调。对于严重程度的肝脏或肾脏受损的患者则不建议服用此药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE)是肾上腺皮质癌患者的福音？

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