阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)于2018年获得FDA批准,是口服TPO受体激动剂。这是一个小分子化合物,与TPO受体跨膜结构域相互作用,并启动胞内信号转导级联通路,诱导骨髓巨核祖细胞增殖和分化,从而增加血小板产生。阿伐曲泊帕不影响内源性TPO与TPO受体结合。阿伐曲泊帕作为血小板受体激动剂(TPO-RA),能够与c-MPL跨膜结构域相互作用,激活下游Shc-Ras-Raf-ERK和JAK-STAT信号通路,刺激巨核细胞增殖、分化和血小板生成,以细胞色素P450、细胞色素P3A4酶代谢,不需要UGT1A1、UGT1A3参与,能促进血小板增生,无明显肝脏毒性,已获批准用于慢性肝病合并血小板减少症。
ADAPT-1试验结果显示：当血小板计数＜40×10^9/L时，阿伐曲泊帕术后7d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例为66%，而安慰剂组为23%。当血小板计数≥40~˂50×10^9/L时，阿伐曲泊帕后7d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例为88%，安慰剂组为38%。
ADAPT-2试验结果显示：当血小板计数＜40×10^9/L时，阿伐曲泊帕术后7d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例为69%，安慰剂组为35%。当血小板计数≥40~˂50×10^9/L时，阿伐曲泊帕术后7d内不需要输注血小板或进行抢救的患者比例为88%，安慰剂组为33%。结合以上试验结果可知，阿伐曲泊帕治疗血小板减少症效果显著，它可使88%的患者不需输注血小板，能减轻患者痛苦，改善患者的生活质量，对患者的病情有积极作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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