培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。也是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。
培米替尼适应症：适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。它是一种小分子靶向药物，同时可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。
临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据,FIGHT-202研究中共入组了108例胆管癌患者，接受培米替尼13.5mg口服治疗。结果显示，pemigatinib（培米替尼）治疗显示出持久的肿瘤缓解。基于IRRC评估确认的ORR为37%（n=40；95%CI:27.9%,46.9%），包括4例完全缓解（CR=3.7%）和36例部分缓解（PR=33.3%），中位缓解持续时间(DOR)为8.1个月(95%CI:5.7,13.1)、中位无进展生存期(PFS)为7.0个月(95%CI:6.1,10.5)、中位总生存期(OS)达17.5个月(95%CI:14.4,22.9)；有反应者vs无反应者的mOS分别为(30.1 vs 13.7个月)。通过数据对比，还是非常可观的，对于一直缺少靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。
使用培米替尼治疗，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者疗效可佳，获益明显。期待在未来医疗领域，能够不断研发出有效的胆管癌靶向药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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