莫博替尼 是口服酪氨酸激酶抑制剂，专门靶向EGFR 20号外显子插入突变，是该突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者首款获批的口服针对性疗法。EGFR ex20ins属于相对罕见、预后差的驱动突变，蛋白构象特殊，一代、二代，以及部分三代EGFR-TKI都很难起...

　　 艾伏尼布 （拓舒沃/Tibsovo）是口服高选择性突变IDH1抑制剂。它并不直接杀伤肿瘤细胞，而是阻断异常酶生成致癌代谢物，纠正表观遗传紊乱，解除细胞分化阻滞，引导恶性细胞正常成熟。为IDH1突变的复发难治急性髓系白血病、以及经治局部晚期/转移性胆管癌...

　　肺癌是我国发病率、死亡率排名第一的恶性肿瘤，非小细胞肺癌占全部肺癌的80%~85%。EGFR突变是非小细胞肺癌最主要驱动突变之一，而EGFR 20号外显子插入突变是EGFR第三大突变亚型，约占全部EGFR突变的2.3%。这类患者预后很差，5年生存率仅8%；长久以来缺少...

　　在急性髓系白血病和胆管癌这两类预后极差的肿瘤中，IDH1基因突变长期被认为是不可成药的靶点。异柠檬酸脱氢酶（IDH）是细胞能量代谢的关键酶，当IDH1基因发生突变时，会异常催化产生一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的致癌代谢物，像一把分子钥匙锁住细胞的...

　　对于晚期HR+/HER2-乳腺癌患者来说，CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）联合内分泌治疗曾是照亮治疗之路的光——它能有效延缓疾病进展，让无数患者获得更长的生存时间、更好的生活质量。但遗憾的是，耐药问题终究难以避免，成为临床治疗中难以突破的瓶颈。尤其值得...

　　HR阳性乳腺癌患者在芳香化酶抑制剂或CDK4/6抑制剂治疗后，细胞内的AKT信号通路过度激活，会导致肿瘤细胞产生耐药性。过去，这类患者下一步治疗方案很有限，往往只能去做化疗。直到卡匹色替的问世，改变了这一局面。 卡匹色替 是选择性AKT激酶抑制剂，它...

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征，可导致胆汁淤积、肝纤维化，若未治疗最终可能发展为肝硬化。近年来，PBC的发病率呈上升趋势，尽管熊去氧胆酸（UDCA）仍是PBC的一线治疗，但相当一部分患者对标准治...

　　局部晚期/转移性基底细胞癌，若无法手术、放疗或局部治疗失败，既往缺少有效系统方案。维莫德吉为口服刺猬（Hedgehog）信号通路抑制剂。基底细胞癌大多由该通路持续异常激活驱动，常见PTCH1失活或SMO突变； 维莫德吉 结合并抑制SMO，阻断下游致癌信号，...

　　硬纤维瘤，也叫侵袭性纤维瘤病，属于特殊类型软组织肿瘤，没有远处转移能力，但局部侵袭性强，可包绕侵犯血管神经，引发疼痛、功能受损，严重时危及生命。无法手术或者术后复发的患者既往治疗手段匮乏，可选方案包括毒副作用明显的化疗、疗效有限的伊马...

　　晚期基底细胞癌若已不适合手术、放疗等局部干预，既往治疗手段十分匮乏。 维莫德吉 是口服刺猬（Hedgehog）信号通路抑制剂，也是这类患者最早的系统性治疗药物，适用于无法经手术或放疗根治的局部晚期或转移性基底细胞癌，每日口服一次，持续用药至疾病...

　　EGFR 20号外显子插入突变会造成蛋白构象改变，传统EGFR靶向药难以结合靶点，这类肺癌既往长期缺少有效的口服靶向方案。莫博替尼属于不可逆EGFR-TKI，特殊的分子设计突破空间位阻限制，抑制突变介导的致癌信号，为含铂化疗后进展的该亚型晚期肺癌患者提供...

　　晚期肾细胞癌患者经过一线免疫联合靶向、二线靶向序贯之后，肿瘤容易发生耐药，三线阶段长期缺少兼顾疗效与安全性的方案。 替沃扎尼 属于高选择性VEGFR抑制剂，精准靶向血管生成通路，为这类后线难治肾癌患者提供耐受性更优的治疗选择。作为高选择性VEGF...

　　在婴幼儿呼吸道合胞病毒感染的预防中， 帕利珠单抗 为高危患儿提供了重要的免疫保护。 RSV是引起婴幼儿下呼吸道感染的最常见病原体，全球每年导致数百万例住院病例，尤其对早产儿、先天性心脏病患儿和免疫功能低下婴儿威胁严重。帕利珠单抗通过特异性结...

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者若对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受，持续升高的碱性磷酸酶提示疾病进展风险，合并的瘙痒症状也会显著降低生活质量。 司拉德帕 属于口服高选择性PPARδ激动剂，依托全新通路同时改善上述两项临床难题。PPARδ归属于核受体超家...

　　注意缺陷多动障碍发病与去甲肾上腺素递质系统调节异常密切相关，该紊乱会引发注意力涣散、多动冲动等核心表现。 胍法辛 属于选择性α2A肾上腺素受体激动剂，通过调控中枢去甲肾上腺素活性，为此类患儿提供全新干预方案。α2A肾上腺素受体广泛分布于中枢...

　　 替索单抗 依靠抗体特异性识别肿瘤细胞表面TF抗原，将MMAE定向递送至细胞内部，完成“靶向递送-高效释放-微管破坏”的协同抗肿瘤效应。相比传统化疗，该疗法对肿瘤组织选择性更高，可降低正常组织损伤。作为ADC领域代表性疗法，替索单抗整合TF靶向识别能...

　　急性髓系白血病（AML）多见于中老年人群，若未能及时开展有效干预，患者生存时间通常较短。约6%~10%的AML患者存在IDH1突变，该人群治疗难度较高：复发风险高，传统化疗缓解率不到30%；复发难治患者可选治疗手段有限，5年生存率低于10%。对于75岁及以上、...

　　 艾伏尼布 属于抗肿瘤药物，用于两类成人肿瘤人群：新诊断急性髓系白血病（AML），需联合阿扎胞苷，仅适用于存在IDH1 R132突变、无法接受标准化疗的患者；局部晚期或转移性胆管癌，采用单药治疗，用于携带IDH1 R132突变且既往接受至少一线全身治疗的成人...

　　 卡帕塞替尼 属于活性较强、选择性高的AKT抑制剂，可结合AKT蛋白特定结构域，抑制蛋白活性，阻断肿瘤细胞增殖相关信号传导。作为靶向抗肿瘤药物，卡帕塞替尼存在对应的不良反应类型，需要规范监测与干预。区别于传统化疗，该药物的不良反应多由正常细胞A...

　　HR阳性/HER2阴性乳腺癌发生内分泌治疗耐药，PI3K/AKT信号通路异常激活是重要诱因，PIK3CA/AKT1/PTEN基因突变会驱动该通路持续活化。 卡帕塞替尼 能够直接抑制AKT激酶活性，下调通路的异常激活状态，既可单独发挥抗肿瘤作用，也可与氟维司群等内分泌药物...