所有的证据均表明，激素对于DMD治疗是有效的，可以延缓疾病的进展，改善生活质量与延长生存时间。在药物选择上，近年来有研究表明，“地夫可特（ 去氟可特 ）”比“强的松”具有更好一点的运动功能改善。 但是， 去氟可特 增加了白内障风险，而“强...
地夫可 特 （Emflaza）获批治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。地夫可特是一个皮质激素前药，通过糖皮质激素发挥抗炎和免疫抑制效应作用，其在DMD治疗中的发挥的作用机制尚不明确。一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究，显示出地夫可特的有效性。12周时...
地夫可特 (地夫可特)获批扩大其标适应症， 用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充申请 (sNDA)。 杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。 地夫可...
美国FDA在继去年批准Eteplirsen （51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准 地夫可特 （商品名Emflaza）用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说，确实是一个接着一个的好消息。 最近许多家长打电话给我们，询问...
美国FDA在继去年批准Eteplirsen （51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准 地夫可特 （商品名Emflaza）用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说，确实是一个接着一个的好消息。 最近许多家长打电话给我们，询问...
加拿大温哥华的研究者对长期服用 去氟可特 的DMD患者发生椎骨骨折的情况进行了调查。 背景 目前糖皮质类激素已经被广泛的用于治疗DMD患者，糖皮质类激素的治疗延长了患者维持行走能力的时间，保护了患者的心肺功能，进而改善了他们的生活质量。...
首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是 地夫可特 首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服混悬剂的形式获得。 来自FDA药物评价和研究中心的Billy Dunn表示，“这是首个批准用于杜氏肌营养不良患者广泛使用的疗法。我们希望这种治疗...
90年代初期开展的2项三期临床研究（MP-104-NM-001，MP-104-NM-002）支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估去氟可特在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。受试者随机接受 去氟可特 0.9/mg/kg/天...
国外普遍使用激素治疗DMD已经有二十年，用的药是三种强的松、强的松龙和地夫可特。原来美国和中国一样只用强的松和强的松龙，欧洲国家，加拿大，韩国用地夫可特。虽然美国原来也有部分患者使用 地夫可特 ，但是他们都是从国外买，需要自费，现在美国批准...
PTC Therapeutics公司宣布， Emflaza ( 去氟可特 )获批扩大其标适应症， 用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。 美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充申请 (sNDA)。 杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行...
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