PTC Therapeutics公司宣布， Emflaza (去氟可特)获批扩大其标适应症， 用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。
美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充申请 (sNDA)。
杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行不可逆转的肌肉恶化和虚弱。
Emflaza （去氟可特）是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药，于2017年2月首次获得 FDA 批准， 用于治疗5岁及5岁以上的DMD患者。
Emflaza最初由马拉松制药研发。
去氟可特治疗DMD的批准，也是一波三折，犹如一场马拉松。
马拉松制药2017年在新药上市前夕将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。PTC公司拥有第一个获批治疗DMD外显子51跳跃的新药，eteplirsen.
PTC原来希望，能在今年7月获得Emflaza在2至5岁患者使用的补充申请。如今，这个批准提前1个月到来。
“我们很高兴能够 Emflaza 能够治疗杜氏肌营养不良症的年幼的男孩。治疗的标准是在诊断时开始Emflaza.我们相信， 治疗两岁以及以上的更年轻的病人， 当他们仍然有大量的肌肉， 将有最大的好处， ” PTC 治疗公司首席执行官 Stuart Peltz 博士说。
据美国患者组织PPMD的十年报告指出，总共2，597名回答了问卷的DMD的患者中，三分之二（67%）使用过激素治疗。
在贝克肌营养不良（BMD）患者中，使用激素的比率为23%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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