地夫可特（Emflaza）获批治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。地夫可特是一个皮质激素前药，通过糖皮质激素发挥抗炎和免疫抑制效应作用，其在DMD治疗中的发挥的作用机制尚不明确。一项包括196例5～15岁DMD患者的临床研究，显示出地夫可特的有效性。12周时，与安慰剂组相比，地夫可特治疗组患者的肌肉强度有所改善，并维持到52周。
地夫可特并非新药，而是与泼尼松类似的激素类药物，在美国以外的很多国家，如英国、西班牙、巴西、印度、老挝国，十余年前就已上市。在此之前，美国很多医生和患者多通过从国外购药或药物网站代购等方式使用地夫可特。因此，即使对美国患者而言，也并非真正多了一种新药。
FDA批准地夫可特，可以看作是官方的认可，也进一步巩固了口服激素治疗在DMD治疗中的基石作用。从临床试验数据分析，地夫可特在体重增长方面，副作用少于泼尼松，但引起药物性白内障方面，副作用多于泼尼松。
PTC疗法公司，正在向监管部门申请，增加Emflaza（地夫可特）针对5岁前儿童使用。Emflaza在两年前的2017年2月获得了美国食品药品监管局（FDA）的批准，治疗5岁以上患有进行性肌营养不良（DMD）的患者，不论突变类型。
对于这个申请，FDA已经做出了7月4日的审批结果目标日期（PDUFA）。地夫可特是一种具有抗炎和免疫抑制剂的类固醇激素用药。Emflaza由马拉松制药研发。马拉松制药随后将Emflaza以1.4亿美元卖给了PTC公司。
当时，PTC公司就表示，在获得了马拉松的地夫可特后，将考虑扩大适应人群。因为，批准的适应症只“限于少数患者”，PTC希望在所有5岁以上的DMD患者使用。但5岁前儿童到底能否使用，还得看研究数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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