脊髓性肌萎缩症(spinalmuscularatrophy，SMA)是一种常染色体隐性遗传性运动神经元疾病，由于SMN1基因的缺失导致存活运动神经元(survivalmotorneuron，SMN)蛋白缺失，从而导致进行性肌肉萎缩和无力。根据发病年龄和一生中获得的最高运动功能，SMA被分为四...
诺西那生钠 （Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。诺西那生钠可以增加SMN2转录中的...
5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy)是脊髓性肌萎缩症最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。 诺西那生钠 注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。 诺西那生钠...
诺西那生钠 （Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA (mRNA) 结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。 诺西那生钠的用法用量 ...
诺西那生钠 注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗，该药在全球50多个国家和地区获批。截至2020年3月31日，全球已有超过10000名患者接受诺西那生钠治疗。诺西那生钠注射液是唯一一个将各种SMA患者群的真实世界经验...
诺西那生钠 （Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。诺西那生钠可以增加SMN2转录中的...
诺西那生钠 (Nusinersen)注射液是一种用于治疗罕见的遗传性神经肌肉疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药，它可改变SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生产，通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率...
诺西那生钠 (Nusinersen)是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。...
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