5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy)是脊髓性肌萎缩症最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。
诺西那生钠注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。
诺西那生钠注射液获得国家药品监督管理局批准，是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据。
NURTURE作为一项渤健公司的全球性临床研究也证实了诺西那生钠注射液治疗SMA症状前婴儿的疗效。NURTURE研究对象为首次服药时年龄不超过6周的婴儿，这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。
NURTURE研究数据显示，更早接受治疗将使SMA症状前婴儿持续获得运动功能改善并实现与正常婴儿发育相一致的运动里程碑。其中包括100％的患者能够独坐，88％的患者能够行走。该研究没有发现新的药物安全问题。
诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批，截至2018年12月31日，全球已有超过6600名SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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