帕纳替尼/普纳替尼(PONATINIB)是一种激酶抑制剂，适用于治疗既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期的慢性粒细胞白血病(CML)。
帕纳替尼/普纳替尼是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂，不仅仅抑制了BCR-ABL1激酶的活性，而且药物安全性也成为了一种隐患。这项新试验是一项单臂，2期试验，试验纳入早期（<6个月）诊断为慢性期CML患者。中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d，但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，帕纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d。
试验共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名（94%）达到完全细胞遗传学缓解（CCyR）。在12个月时，26/27（96%）名患者达到CCyR；在18个月时，20/21（95%）名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。
帕纳替尼/普纳替尼最常见的不良反应是皮肤毒性（69%）和脂肪酶水平升高（63%）。心血管事件——主要是高血压——发生在25名（49%）患者中。29%的患者发生了3-4级骨髓抑制。3名患者发生了血管闭塞性疾病。1名患者发生了3级心肌梗死。整体来说，85%的患者需要中断治疗，88%的患者需要降低剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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