2020年05月08日，RET抑制剂塞尔帕替尼Retevmo（selpercatinib,LOXO-292）获得美国FDA批准上市，治疗3种癌症：成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌（MTC）患者；放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。塞尔帕替尼是第一个专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。

　　RET基因的异常可见于几种类型的癌症中，RET基因可以与伙伴基因结合形成融合基因，也可以发生突变。这些异常会导致表达RET的细胞生长增加。塞尔帕替尼是一种RET激酶抑制剂，服用药物后，塞尔帕替尼可与RET结合并成为其目标，从而导致肿瘤细胞的死亡和阻止癌症的生长。

　　FDA批准了塞尔帕替尼的临床试验结果，该试验涉及三种肿瘤中的每一种患者。在临床试验期间，患者每天两次口服160 mg塞尔帕替尼，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要的疗效结果指标是总体缓解率（ORR），它反映了具有一定程度肿瘤缩小的患者百分比和缓解持续时间（DOR）。

　　在105名RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者中评估了NSCLC的疗效，这些患者之前接受过铂类化疗。105名患者的有效率为64%。对于81%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了六个月。还在39名从未接受过治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中评估了疗效。这些患者的有效率为84%。对于58%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了六个月。

　　在12岁及以上的RET突变MTC患者中评估了MTC在成人和儿童患者中的疗效。该研究招募了143名既往接受过卡博替尼、凡德他尼或两者（化疗类型）治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者，以及未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变MTC患者.55名先前接受过治疗的患者的ORR为69%。对于76%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了六个月。还对88名先前未接受过批准的MTC疗法的患者的疗效进行了评估。这些患者的ORR为73%。对于61%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了六个月。

　　在成人和12岁及以上的儿童患者中评估了RET融合阳性甲状腺癌的疗效。该研究招募了19名RET融合阳性甲状腺癌患者，他们是放射性碘难治性（RAI，如果是适当的治疗选择）并接受过另一种先前的全身治疗，以及8名RAI难治性RET融合阳性甲状腺癌患者并且没有接受任何额外的治疗。19名先前接受过治疗的患者的ORR为79%。对于87%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了六个月。还评估了8名未接受RAI以外治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为100%。对于75%对治疗有反应的患者，他们的反应至少持续了六个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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