恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)，一种靶向IDH2蛋白异常形式的药物;和脂质体阿糖胞苷-柔红霉素CPX-351（Vyxeos），一种封装在称为脂质体的微小脂肪颗粒中的双药化疗联合治疗。宣布的Vyxeos批准是针对患有两种高危形式的AML的患者。两天前宣布的恩西地平批准是针对成年人的AML，其肿瘤具有IDH2基因突变，经FDA批准的检测发现，并且其疾病在早期治疗（复发）后恢复或未对标准治疗（难治性）作出反应。估计10-15％的AML成人患有致癌性IDH2突变。口服阿萨西地平是FDA批准的第一个IDH靶向药物。FDA还批准了一项伴随的诊断测试，即RealTimeIDH2检测，以检测IDH2突变并鉴定可从该药物中获益的患者。恩西替尼批准是AML精密医学的进步。

　　恩西地平的批准是基于单臂临床试验的结果，其中199例患者。试验中所有患者均复发或难治AML，并通过RealTime检测检测到IDH2突变，均用恩西替尼治疗。

　　特别是，FDA对两种结果的速率和持续时间进行了批准：完全反应和部分血液恢复（CRh）的完全反应，这意味着没有发现白血病的迹象，但有一些血液计数，或只是血小板计数，尚未恢复正常水平。该机构还引用了这样一个发现：34％的患者在入院时需要红细胞和/或血小板输注在至少一个56天的时间内不再需要输注，恩西替尼。

　　药物的常见副作用包括黄疸和恶心。14％的患者发生严重的副作用，称为分化综合征，包括发烧和呼吸窘迫，如果不治疗可能致命。

　　恩西地替尼阶段I/II临床试验的详细资料显示，总体而言，40％的研究参与者对恩西地平反应，19％的患者完全缓解白血病。

　　公布的结果还显示，试验中所有患者使用研究药物开始治疗的中位总生存期为9.3个月，达到完全缓解的患者中位总生存期为19.7个月。在这种情况下，基于已经患有复发性白血病的患者治疗失败的风险很高，8个月以上的完全反应是长时间的，特别是单次靶向治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  恩西地平  https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/