伊马替尼和尼洛替尼的结构可以直接结合到BCR-ABL酶上，BCR-ABL酶可以产生Abl癌蛋白，从而诱导肿瘤发生。但是伊马替尼和尼洛替尼长时间使用之后就会产生T315突变，从而产生空间位阻，阻止伊马替尼和尼洛替尼继续结合在BCR-ABL酶蛋白上，从而使两个药失去作用。而普纳替尼特殊的结构可以克服这个突变，从而继续与BCR-ABL酶蛋白结合，继续抑制这个酶的作用，缓解疾病进展。
普纳替尼可以针对多种白血病，例如慢性粒细胞白血病的慢性期、急性期和爆发期，以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病。其中对于有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说效果是最好的，其应答率高达70%，对于一代药或者二代药耐药或者不耐受的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说，有51%的应答率，超过一半，对于急性期的慢性粒细胞白血病患者有57%的应答率，而对于爆发期的慢性粒细胞白血病患者和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者，分别有31%和41%的应答率，这些数据对于一个三代药来说已经是非常好了
普纳替尼可以称得上是靶向药里面副作用较强的。2013年还因为不可接受的副作用被临时停止销售，虽然后来又恢复了，但是也加上了黑框警告。主要的问题是普纳替尼可以诱发至少35%的动脉梗阻，而且与患者的身体状况和年龄没有太大的关系。因此，使用这个药的时候要特别谨慎，剩下超过20%的副作用一般是腹痛，皮疹，便秘，头痛，疲倦，恶心，腹泻，呕吐等等，这些一般都可以接受。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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