Gilteritinib（吉列替尼）是一种口服疗法药物，也是首款获得FDA批准用于该群体的FLT3靶向药物。对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。而且，Xospata还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。

　　2018年11月28日，美国食品药品管理局（FDA）批准吉列替尼用于治疗患有复发或难治性的FLT3突变成人急性髓性白血病（AML）患者。2020年4月NMPA收到吉列替尼提交的治疗FLT3突变的R/R AML上市申请2020年7月授予其NMPA优先审评资格，在2020年11月列入第三批临床急需境外新药名单。于2021年1月30日正式获得NMPA批准上市，用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。

　　一、吉列替尼的批准基于ADMIRAL试验（NCT02421939）的中期分析。是一项吉列替尼（120mg/d）与挽救性化疗的头对头临床研究。该临床试验共入组138名患有复发/难治性AML的成年患者。该临床试验根据完全缓解率（CR）、部分血液学恢复率（CRh），以及从输血依赖性到输血独立性的转换率确定疗效。

　　在ADMIRAL试验中，中位随访4.6个月（95％CI：2.8,15.8）后，29例患者达到完全缓解（CR）或部分血液学指标恢复CR（CRh）。

　　二、2021年9月8-11日，第九届美国血液肿瘤学学会（SOHO）年会于在美国休斯顿举行。

　　其中，研究人员公布了1/2期CHRYSALIS试验和3期ADMIRAL回顾性试验结果。证实了FLT3抑制剂吉列替尼对FLT3突变（FLT3Mut+）复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的疗效和安全性。

　　而（待研）吉列替尼对这部分既往接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗患者的疗效尚不清楚。

　　研究中，共145例FLT3突变富集患者在CHRYSALIS试验中接受120或200mg吉列替尼治疗。试验终点为，既往接受或未接受TKI治疗患者的治疗缓解和总生存期（OS）。

　　其中有33例（23%；120 mg，n=15；200 mg，n=18）既往接受过TKI治疗（均为索拉非尼）。既往接受过TKI治疗的患者（42%）和未接受TKI治疗的患者（43%）的复合完全缓解率（CRc）相似。在既往接受过TKI治疗的患者中，120mg剂量组和200mg剂量组的CRc率分别为53%和33%；各剂量组中既往未接受过TKI治疗患者的CRc率相似（分别为44%和42%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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