阿伐普替尼（Avapritinib, Ayvakit）是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂。2020年1月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿伐普替尼（Avapritinib）用于患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者，且携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括D842V突变，是首个被批准用于具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的疗法。推荐的阿伐普替尼剂量为300 mg，每日一次，饭前一小时或饭后两小时空腹口服。

　　在NAVIGATOR（NCT02508532）中进行了有效性研究，该研究是一项多中心、单臂、开放标签试验，纳入了43名带有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。该试验最初以每天一次口服400 mg的起始剂量招募患者，后来由于毒性降低到每日一次口服300 mg的推荐剂量。患者接受阿伐普替尼治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。主要疗效指标是使用改良的RECIST 1.1标准通过独立的放射学评估基于疾病评估的总体缓解率（ORR）。另一个疗效指标是反应持续时间。

　　接受阿伐普替尼治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥20％）为水肿、恶心、疲劳、乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色变化、流泪、腹痛、便秘、皮疹和头晕。

　　对于具有PDGFRA外显子18突变的患者，ORR为84％（95％CI：69％，93％），完全缓解率为7％，部分缓解率为77％。对于具有PDGFRA D842V突变的患者亚组，ORR为89％（95％CI：75％，97％），完全缓解率为8％，部分缓解率为82％。所有患者的中位随访时间为10.6个月（范围0.3至24.9个月），未达到中位反应持续时间。有61％的外显子18突变的反应患者持续了6个月或更长时间的反应（持续反应的患者中有31％的随访时间少于6个月）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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