托法替尼/托法替布(TOFACITINIB)是一种口服非选择性小分子抑制剂。它是首个被用于临床试验的JAK分子抑制剂，于2012年被FDA批准用于类风湿关节炎。托法替尼在治疗克罗恩病（CD）的IIb期临床试验中显示了一定的效果，而在治疗溃疡性结肠炎（UC）的III期临床试验中被证实对中重度UC诱导和维持缓解有良好的疗效。
研究共纳入142名已接受过托法替尼治疗并处于缓解期的UC患者，他们在维持治疗期间口服5mg托法替尼(每天两次)。评估分为有效性评估(临床症状改善：与基线相比总Mayo评分下降≥3且≥30%+便血分项评分减少≥1或者评分为0或1；缓解：总Mayo评分≤2，单个分项均≤1，便血分项评分为0；内镜下缓解：Mayo评分中的内镜情况分项为0或1)与安全性评估(不良事件的发生率和严重程度)。
接受托法替尼治疗12月后，68.3%患者获得缓解，73.9%患者获得内镜下缓解，77.5%患者获得临床症状改善；接受托法替尼治疗36月后，50.4%患者获得缓解，55.3%患者获得内镜下缓解，56.0%患者获得临床症状改善。
86.9%患者在治疗过程中发生了不良事件，其中发生最多的为鼻咽炎(占所有患者的21.7%)。在36个月的随访中未出现新的安全风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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