地夫可特目前为世界上唯一一款通过美国FDA认证的DMD缓解型激素类药物，相对于其它激素药物（泼尼松龙片等）药效更强，负作用小，适应症当中直接涉及DMD/BMD等及肌肉基因类型疾病。
临床试验采用随机双盲、多对照方式完成。前十二周，所有患者随机分入这四组，十二周后至五十二周，安慰剂组患者再随机分入三个治疗组（这是因为，为了临床试验目的，不给患者有显著效果的激素治疗是违背医学伦理学原则的）。主要终点（评估效果的最重要指标）为改良MRC肌力评分，次要终点（评估效果的其他指标）为总体身心状况、计时运动功能（30英尺步行时间、4级楼梯攀爬时间等）以及整个试验过程（第一周至五十二周）和后半试验过程（十二周后至五十二周）整体肌力变化量。临床试验还设计了基线水平和治疗后的肺功能和肌酶等检查。
从公布结果看，治疗十二周时，三个治疗组均较安慰剂组提升了患者肌力、改善了计时运动功能，结果均具有统计学意义。这一提升运动功能的效果一直持续到五十二周，试验结束。在五十二周试验结束时，两个剂量的地夫可特治疗组，在四级楼梯攀爬时间上优于泼尼松治疗组，结果具有统计学意义。在其他终点，包括主要终点肌力评分上，均未见三个地夫可特治疗组有显著差异。药物治疗前后测定了血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷草转氨酶等肌酶指标。治疗六周后，三个治疗组肌酶水平均明显下降，与安慰剂组相比，具有显著差异。到五十二周试验结束，三个治疗组肌酶水平仍较治疗前有明显下降。三组之间无明显差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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