索拉非尼是一种多激酶抑制剂。临床前研究显示，索拉非尼能同时抑制多种存在于细胞内和细胞表面的激酶，包括RAF激酶、血管内皮生长因子受体-2（VEGFR-2）、血管内皮生长因子受体-3（VEGFR-3）、血小板衍生生长因子受体－β（PDGFR－β）、KIT和FLT-3。由此可见，索拉非尼具有双重抗肿瘤效应，一方面，它可以通过抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路，直接抑制肿瘤生长；另一方面，它又可通过抑制VEGFR和PDGFR而阻断肿瘤新生血管的形成，间接抑制肿瘤细胞的生长。
索拉非尼能够有效延长肝癌患者的总体生存时间，是首个被批准用于晚期肝癌的系统治疗性药物，在2007～2016年间可谓抗肿瘤药领域的翘楚。其他多项研究也证明，索拉非尼对HCV阳性肝癌患者治疗效果更优，且具有抗纤维化、降低门静脉血压进而改善肝功能的作用。
一项研究包括502名接受索拉非尼治疗的患者，患者的HCV抗体水平检测在同一实验室完成，每隔6周监测并记录患者的肿瘤最大直径，利用白蛋白-胆红素（ALBI）评分对肝脏功能进行评估。
截至研究结束，仅有32.7%患者存活。HCV阳性患者的中位生存期为334天，而HCV阴性患者为259天。分别对肿瘤直径变化总和、AFP水平以及ALBI评分进行统计分析后，结果发现，所有患者的肿瘤直径均正向增长，三项数值均在研究截止日期前一年开始升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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