厄达替尼（erdafitinib)是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂，经美国FDA批准用于治疗具有易感FGFR3或FGFR2基因改变且在至少一条线期间或之后有进展的局部晚期或mUC成人含铂化疗，包括新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。

　　厄达替尼获批是基于一项II期临床试验BLC2001的结果，其中，87例晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者接受靶向治疗后，客观缓解率为32.2%：完全缓解率2.3%+部分缓解率29.9%。目前，该试验的更新数据显示，99例晚期FGFR基因突变的膀胱癌患者接受靶向治疗后，客观缓解率为40%：完全缓解率3%+部分缓解率37%。

　　在既往接受过免疫治疗的22例患者中，客观缓解率为59%。中位无进展生存期为5.5个月，中位总生存期为13.8个月。

　　对于厄达替尼，另一项纳入187例晚期实体瘤的一期临床试验，也值得关注：26例膀胱癌患者，有效率为46.2%;疗效维持的中位时间为5.6个月;11例胆管癌患者，有效率为27.3%，疗效维持的中位时间为11.4个月。除已获批的临床适应症外，在研的临床适应症还有非小细胞肺癌、胃癌、食管癌、胆管癌、多发性骨髓瘤等。

　　RAGNAR(NCT04083976)是一项2期临床研究，旨在评估厄达替尼在患有晚期或转移性实体瘤和预先指定的FGFR基因改变的患者中的疗效和安全性，无论肿瘤位置或组织学如何（与肿瘤无关）。IA基于具有32种不同实体瘤组织学的178名患者。研究中的患者通过局部分子检测或中心二代测序(NGS)进行前瞻性鉴定；最常见的肿瘤类型是胆管癌（胆管癌）（n=31）、高级别胶质瘤（脑或脊髓肿瘤）（n=29）、乳腺癌（n=14）、胰腺癌（n=13)和鳞状非小细胞肺癌(n=11)。该研究还包括在现实世界中发生频率较低的肿瘤，例如唾液腺癌和甲状旁腺癌（罕见的内分泌恶性肿瘤），以及原发性不明的肿瘤。研究参与者接受过大量预处理，74.7%(n=133)接受过两种或多种先前的治疗。

　　RAGNAR研究的主要终点是由独立审查委员会(IRC)评估的总体反应率(ORR)。在IA数据截止时，IRC评估整个肿瘤的ORR为29.2%（95%置信区间[CI]，22.7-36.5）和72.5%（95%CI，65.3-78.9）的疾病控制率(DCR)-不可知的患者群体。

　　研究人员观察了14种不同肿瘤类型对厄达替尼的反应。这包括对难以治疗的恶性肿瘤的反应，例如唾液腺癌（100%ORR；治疗n=5，反应者n=5）、胰腺癌（31%ORR；治疗n=13，反应者n=4）和胶质母细胞瘤（21%的ORR；治疗的n=29，响应者=6）。研究人员还观察到总体中位缓解持续时间(DOR)为7.1个月（95%CI，5.5-9.3）。在数据截止时，51.1%（n=24）对治疗有反应的患者继续表现出反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)对多个癌种均有效果？

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