鲁索替尼是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化的药物。鲁索替尼是蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂。一项单中心、前瞻性、单臂、II期临床研究评价了鲁索替尼对慢性淋巴细胞白血病患者疾病相关症状的改善情况。前期研究表明，刺激CLL细胞的B细胞受体可以激活JAK2/STAT3通路，JAK1及JAK2的抑制剂鲁索替尼可以抑制JAK2及STAT3酪氨酸残基的磷酸化从而导致细胞凋亡。
鲁索替尼降低了多种细胞因子、趋化因子、造血生长因子的浓度并抑制它们的生物效应，从而达到临床获益。单中心、前瞻性、单臂、II期临床研究。研究机构为美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心。入组标准：不需要治疗干预的初治及经治CLL患者，ECOG评分≤2分。依据病史、简易乏力量表（BFI）、MD安德森CLL症状量表（MDASI）、及MDASI症状干扰模型评价疾病相关症状。主要研究终点治疗3个月时BFI评分改善及（BFI评分时）过去24小时“严重疲劳”评级下降2个点。
基线时BFI评分5.5（SD1.7）、症状干扰评分4.3（2.5）、MDASI评分3.0（1.7）、24小时“严重疲劳”评级7.3（1.4）。32例（78%）患者BFI评分下降≥20%，29例（71%）患者MDASI评分下降≥20%。与基线相比，3个月时BFI评分变化为44.3%(SD 35.0,p<0.0001)，症状干扰评分变化为43.4%(5.5,p<0.0001),MDASI评分变化为42.1%(37.4,p<0.0001)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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