威罗非尼/威罗菲尼(VEMURAFENIB)主要用于治疗BRAF V600突变的晚期或不可切除恶性黑色素瘤，这也是目前国内唯一上市治疗黑色素瘤的靶向药物和BRAF抑制剂。黑色素瘤癌细胞一旦出现转移，死亡率非常高，威罗非尼/威罗菲尼的上市无疑是一个里程碑式的进展，为黑色素瘤患者的治疗带来了新的希望。

　　一项回顾性研究选择了43例BRAF突变的转移性黑色素瘤患者使用威罗非尼治疗，中位随访时间为15.9个月，ORR为51.1%，疾病控制率达到了79%，5例(11.6%)完全缓解。中位无进展生存期(PFS)为6.48个月，中位总生存期(OS)为11.47个月。威罗菲尼疗法耐受性良好，没有发现4级不良反应。

　　Chapman等进行了一项Ⅲ期随机试验，在2010年675例患者被随机分配到威罗菲尼(n=337)或达卡巴嗪组(n=338，其中84例交叉使用威罗菲尼)，在2015年锁定数据进行统计时，排除达卡巴嗪组中交叉使用的威罗菲尼患者后，威罗菲尼组的中位OS 13.6个月(95%CI：12.0-15.4)明显长于达卡巴嗪的9.7个月(95%CI：7.9-12.8)，若不排除交叉用药的患者，威罗非尼组的13.6个月(95%CI：12.0-15.4)仍长于达卡巴嗪组的10.3个月(95%CI：9.1-12.8)。使用Kaplan-Meier法估计威罗菲尼与达卡巴嗪1-4年生存率分别为56%和46%、30%和24%、21%和19%、17%和16%。敏感性分析显示，与达卡巴嗪相比，威罗菲尼表现出OS的优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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