一项单中心、回顾性研究评估了阿伐曲泊帕用于移植后血小板减少症患者的有效性和安全性。研究共纳入2020年9月至2021年10月符合入排标准的61名移植后血小板减少的患者。阿伐曲泊帕起始剂量为20 mg/d，根据患者的应答和耐受情况，每2周增加20 mg/d，最大剂量为60 mg/d。当脱离血小板输注并且血小板计数＞100×10^9/L或＞200×10^9/L进行药物减停，若药物减停期间血小板计数再次下降，则进行药物剂量的相应调整。主要终点为总体应答率（overall response，OR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数＞20×10^9/L），次要终点包括完全应答率（complete response，CR，脱离血小板输注并且连续7天血小板计数＞50×10^9/L）。分别通过单变量和多变量分析影响OR和CR的因素。在后续随访中，密切监测例如骨髓纤维化、血栓和器官毒性等不良事件。

　　结果显示：

　　阿伐曲泊帕治疗移植后血小板减少的累计OR率和累计CR率分别为69.1%和39.3%。阿伐曲泊帕治疗移植后血小板减少达到OR和CR的中位时间分别为21天和25天，起始用药中位天数为移植后第48天，最大用药剂量为20 mg/d、40 mg/d和60 mg/d分别占比50.8%、44.3%和4.9%。

　　单因素分析显示，足够的巨核细胞计数（3.5×1.5cm2的范围里面有7-35个巨核细胞）可促进移植后血小板减少患者对阿伐曲泊帕产生应答，相比巨核细胞计数不足队列组间差异具有统计学意义，OR（89.7%vs.32.6%,p＜0.0001）和CR（53.9%vs.13.6%,p=0.004）。

　　单因素分析显示，原发疾病为非骨髓衰竭综合征（骨髓衰竭综合征包括骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血、骨髓纤维化等）的患者移植后使用阿伐曲泊帕应答更佳，相比骨髓衰竭综合征队列组间差异具有统计学意义，OR（78.1%vs.43.8%,p=0.02）和CR（46.7%vs.18.8%,p=0.07）。

　　根据国家癌症研究所常见毒性标准（National Cancer Institute Common Toxicity Criteria,NCI-CTC）5.0版本，所有患者均未发生疲乏、明显血栓或III-IV级器官毒性事件，阿伐曲泊帕耐受性良好。

　　本文报道的阿伐曲泊帕用于移植后血小板减少患者的有效性和安全性，显示了俱佳的疗效和安全性，为临床实践提供了有效的循证证据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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