赛普替尼（塞尔帕替尼）是一线的高选择性RET激酶抑制剂，具有CNS活性，已在RET融合阳性肺癌和甲状腺癌中显示出了疗效。但是，RET融合很少发生在其他肿瘤类型中。其他类型肿瘤患者是否能从赛普替尼治疗中获益尚不明确。
LIBRETTO-001研究旨在评估赛普替尼在RET融合阳性非肺或甲状腺晚期实体瘤患者中的疗效和安全性。该研究是一项正在进行中的1/2期、单组、开放标签的篮子试验，招募了年满18岁（或≥12岁，在监管机构允许的情况下）的携带RET变异的既往治疗后出现进展或没有令人满意的治疗选择的癌症患者，予以赛普替尼口服，在1期剂量递增部分，患者接受赛普替尼20mg/天或20-240mg*2次/天治疗；2期的推荐剂量是160mg*2次/天。主要终点是客观缓解率。
2017年12月4日至2021年8月4日期间，共招募了45位RET融合阳性癌症患者。45位患者中有43位（96%）接受了赛普替尼的起始剂量，推荐剂量的是160mg*2次/天。另外两位患者，一位通过患者内剂量递增接受了160mg*2次/天的剂量；另一位患者起始剂量是120mg*2次/天，从未增加。在41位疗效可评价的患者中，客观缓解率为43.9%。中位无进展生存期是13.2个月，中位总生存期是18.0个月（独立委员审查会）。最常见的3-4级需紧急治疗的不良反应有高血压（22%）、丙氨酸氨基转移酶升高（16%）和天冬氨酸氨基转移酶升高（13%）。45位患者中有18位（40%）在治疗中出现了的严重不良事件。无治疗相关死亡病例。
综上，赛普替尼在RET融合阳性肿瘤患者中显示出了具有临床意义的活性，其安全性与在其他适应症中观察到的一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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