恩西地平是一种针对IDH2突变的强效口服靶向抑制剂，由Celgene与Agios Pharmaceuticals共同研发，于2017年获美国FDA批准上市（商品名：Idhifa），用于治疗含有IDH2突变的复发性或难治性AML患者，是首个针对肿瘤代谢的抗癌药物。其开展的Ⅰ/Ⅱ期临床研究，主要在有IDH2突变的实体瘤患者（包括iCCA患者，NCT02273739）中评估其有效性。
目前肿瘤的治疗方法主要有化疗、免疫疗法等，恩西地平不属于此类，是首个肿瘤代谢药物，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病，属于IDH2抑制剂，其作用机制是通过阻断促进细胞生长的几种酶，达到抑制肿瘤细胞生长的作用。
一项I期研究（NCT02632708）探索了IDH1抑制剂艾伏尼布和IDH2抑制剂恩西地平联合标准诱导化疗方案以及巩固、维持治疗初治IDH突变AML患者的疗效。
结果发现，新诊断IDH突变AML患者接受艾伏尼布或恩西地平联合标准诱导和巩固治疗的CR+CRi/CRp率≥73%；随访达到36个月以上，接受IDH抑制剂治疗的AML患者总生存率较高，艾伏尼布和恩西地平治疗患者的1年生存率均≥76%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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