神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是多种成人和儿童实体瘤的致癌驱动因子。拉罗替尼是一类高选择性、强效、具有中枢神经系统（CNS）活性的口服小分子NTRK基因融合抑制剂。虽然拉罗替尼既往已经开展了多项临床试验，但由于NTRK基因融合在实体瘤整体阳性率低，临床试验均为单臂研究，因此NTRK基因融合实体瘤患者对比拉罗替尼与已获批的标准治疗（SoC）方案疗效的数据有限。

　　接受拉罗替尼vs SoC（标准治疗）的NTRK基因融合实体瘤患者的总生存期(OS)：使用真实世界数据（RWD）进行MAIC分析。该研究将拉罗替尼试验 (NCT02122913、 NCT02637687、 NCT02576431) 中的个体患者数据与Flatiron Health / Foundation Medicine临床基因组数据库中确定的局部晚期/转移性NTRK基因融合肿瘤患者公布的SoC数据进行比较。

　　患者根据可用的共同基线特征进行匹配。研究的主要终点是从疾病诊断为局部晚期/转移性至死亡的时间（OS）。MAIC假定在分析中调整了所有观察到的和未观察到的预后因素。该研究的结果分析分为两部分，其一，对数秩检验：检验两组患者在拉罗替尼治疗前是否具有相似的基线特征；其二，Cox模型风险比：比较拉罗替尼与SoC治疗患者的OS。自诊断成局部晚期以来的治疗线数，以及ECOG PS的缺失值是被估算的，因此，这些患者被假定为更严重的类别。

　　拉罗替尼组和SoC组纳入的患者数量分别为85例和28例。对数秩检验提示两组在拉罗替尼治疗前的基线特征无差异( P=0.31 )。与SoC相比，拉罗替尼组患者的死亡风险降低了78 %（调整后的HR : 0.22）（95 %可信区间（CI）：0.09，0.52）；P=0.001)。加权后拉罗替尼组患者的中位OS为39.7个月，SoC组患者的中位OS为10.2个月。即与SoC组相比，拉罗替尼组患者的中位OS延长29.5个月。

　　拉罗替尼组患者随访时间较SoC组长。因此，限制平均生存时间分析进行到30.5个月（SoC组臂内观测到的最大事件时间的最小值）。与SoC组（数据未显示）相比，拉罗替尼组患者生存优势平均可延长10.8个月（95%CI：7.0个月-14.6个月；P<0.01）。即与SoC组相比，平均而言，接受拉罗替尼治疗的潜在患者在30.5个月的随访后可多存活约10.8个月的时间。需注意的是，这只是一个保守分析，患者的获益可能会随着随访时间的延长而增加。

　　该研究提示在成人NTRK基因融合实体瘤患者中，与接受SoC的患者相比，接受拉罗替尼治疗的患者整体OS更长。但目前的分析仅限于RWD中可用的预测变量，仍需要进一步的数据来证实这些结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泛癌种靶向药拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)药物简说

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