米哚妥林（Rydapt）是一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子，体外生化或细胞试验表明，米哚妥林可抑制FLT3野生型、FLT3突变（ITD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变）、PDGFRα/β、VEGFR2的活性，以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋白激酶C）家族的成员。米哚妥林具备抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且它在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导细胞凋亡。米哚妥林还显示出抑制KIT信号传导，细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。

　　米哚妥林可用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML），与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩固治疗合用；用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症（ASM）、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤（SM AHN）、肥大细胞白血病（MCL）。

　　米哚妥林是25年来首个批准用于治疗AML的药物。

　　此次获得AML适应症是基于Ⅲ期PARIFY试验结果。该试验筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。

　　米哚妥林联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月vs 3.0个月）。

　　发生率超过20%的不良反应有粒细胞减少性发热、恶心、呕吐、粘膜炎、头痛、肌肉骨骼痛、瘀点、设备相关感染、鼻出血、高血糖症、上呼吸道感染等。

　　获得SM适应症是基于2个单组、开放性、多中心试验结果，有效率分别达到21%和17%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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