多发性骨髓瘤（MM）是较为常见的恶性血液肿瘤，随着我国老龄化的进程,MM的发病率逐年升高。目前，MM仍不可治愈，患者不可避免的会进展成为复发/难治性MM（R/RMM），且随着复发次数的增加，治疗难度加大，患者临床获益下降。庆幸的是，随着泊马度胺等药物的广泛应用，以及相关真实世界研究的开展，R/R MM患者的临床预后得以改善。

　　山东大学齐鲁医院开展的真实世界中泊马度胺治疗R/R MM的研究结果。该研究纳入完成至少两个周期含泊马度胺方案治疗的54例R/R MM患者，接受含泊马度胺2~4药方案治疗，评估疗效、安全性和生存结果分析。结果显示：

　　总体缓解率为61.1%，其中完全缓解（CR）率22.2%，非常好的部分缓解（VGPR）率为13.0% 、部分缓解（PR）率为25.9%。另有9.3%患者实现微小缓解（MR），累计70.3%患者临床获益。中位PFS为7.5个月( 95%CI，2-15.3)，未达到中位总生存期（OS）。首次复发患者的疗效明显好于多线复发的患者[客观缓解率(ORR）分别为90.9%和53.5%，P=0.001；PFS分别为未达到和6.5个月]。eGFR <30 ml/min vs. eGFR≥30的患者的ORR相似，分别为63.6% vs. 60.5%。FISH不良患者 vs. 标准风险FISH患者的ORR（60% vs. 61.5%）和PFS（6.5 vs. 7.5个月；P=0.24）均无显著性差异。≥70岁 vs ＜70岁患者的ORR（58.1% vs. 61.5%）和PFS（7.2 vs. 7.5；P=0.321）也无显著性差异。约30%患者出现≥3级血液学毒性，最常见的是贫血、中性粒细胞减少症、血小板减少症；临床上易于管理。

　　该研究间接证实了以泊马度胺+地塞米松（Pd）为骨架联合不同作用机制的新型药物治疗R/R MM，疗效、安全性、经济性、便利性都非常好。该研究的ORR达61.6%，CR率达22.2%，VGPR率达13%，>VGPR比例达35%；中位PFS延长近8个月，中位OS暂未达到。与多线复发患者相比，含泊马度胺方案治疗首次复发MM患者获益更加明显。因此，R/R MM患者越早应用含泊马度胺或含PD的3~4药挽救方案，临床获益越大。

　　与此同时，含泊马度胺方案，可以用于肾功能不全患者的一线或者复发治疗（目前仍缺乏一线的适应症）。对于首次复发或者多线复发的MM患者，以Pd为骨架联合不同作用机制的方案都取得了非常好的临床疗效，使得这些初发和难治的患者获得了较高的缓解率，由此带来了患者的生存获益。此外，对于具有高危细胞遗传学的患者，泊马度胺联合不同作用机制药物，具有一定的优势，可以使高危患者获得更好的缓解，更长的生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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