米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。

　　有研究发现米哚妥林（midostaurin）联合7+3诱导方案治疗FLT3-ITD或FLT3-TKD AML时，可以改善生存。此外，AML患者样本中CD33的表达增加也与FLT3-ITD+原始细胞有关。这表明在AML患者中联合靶向CD33和FLT3是一种新的治疗方法。因此，研究者进行了Gemtuzumab ozogamicin（GO；一种与卡奇霉素[Calicheamicin]耦联的人源化抗CD33单克隆抗体药物偶联物[ADC]）、米哚妥林和7+3方案（阿糖胞苷+柔红霉素）的联合疗法，用于治疗新诊断的FLT3突变型AML患者。

　　这项I期、开放标签、剂量探索的研究旨在确定GO、米哚妥林和7+3诱导方案联合治疗的最大耐受剂量，并评估这种联合方案的安全性和初步疗效。

　　治疗前后对AML原始细胞的CD33表达进行量化。完成1或2个诱导周期后，CR或CRi的患者可接受最多2个周期的巩固治疗，包括阿糖胞苷（HiDAC或MiDAC，取决于年龄<60岁）、米哚妥林和GO（第一周期第1天），或进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。

　　最常见的“治疗期”不良事件（TEAE）件包括3级发热性中性粒细胞减少症（75%）、3/4级粘膜炎（25%）、3级败血症（25%）和3级食管炎（12.5%）。1例患者发生了严重不良事件，即与GO相关的4级窦道阻塞综合征（发生在治疗的4个月左右，持续23天）。

　　研究治疗的中位持续时间为62天（范围：20-95天），停药原因包括疾病进展（2例）、没有依从性（1例）和进行allo-HSCT（5例）。总缓解率（ORR）和综合CR率均为75%（95%CI：34.9%-96.8%）。在最初的30天内没有发生与治疗相关的死亡。由于这项研究的早期性质，目前尚无生存结局和诱导后CD33表达数据。

　　对于新诊断的FLT3突变的AML患者，GO、米哚妥林和7+3联合方案进行诱导化疗/免疫治疗，产生了可观的反应，并且耐受性良好，至今没有出现DLT。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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