伴FLT3-ITD突变的急性髓系白血病(AML)经异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)预后不佳，1年生存率不足20%。有研究表明，在allo-HSCT后达到完全缓解(CR)的患者中，索拉非尼单药在维持治疗预防复发方面显示出良好的价值。
在本研究中，试验组为13例allo-HSCT后接受索拉非尼达到CR的患者，对照组是17例allo-HSCT后达到CR但未接受索拉非尼治疗的患者，回顾分析患者结局。两组均仅纳入成人FLT3-ITD患者，排除FTL3-TKD患者。
两组患者的基线特征和移植特征（包括移植时的疾病分期）相当。allo-HSCT后中位81天（范围：29-232天）开始索拉非尼治疗，中位每日剂量为200（范围：200-800）mg口服，中位持续时间为365天（范围：7-853天）。11例患者能够达到至少400 mg/天的最大剂量。与对照组相比，给药并未使移植物抗宿主病(GVHD)的发生率升高，也未导致毒性增强。通过剂量调整/暂时停药，在所有10/11例病例中不良反应可管理。索拉非尼维持治疗的中位随访期为33个月（范围：3.8~43.3），显著改善了总生存期(100%)和无复发生存期(90.1%)，尤其是在移植时首次达到CR的患者中，p值分别为0.007和0.029。
现有数据表明，allo-HSCT后进行索拉非尼维持治疗非常安全，且可延长FLT3-ITD患者的总生存期和无复发生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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